Les études en vie réelle: vers une évaluation continue du médicament ?

Le 22 mai dernier, l’ADES organisait une table ronde sur « les études en vie réelle : vers une évaluation continue du médicament ? » à l’Université Paris Dauphine. Cette conférence, animée par Pierre Levy (directeur du Master EMAM), a réuni autour de la table Dominique Costagliola (directrice de recherche à l’INSERM), Patrick Errard (président du LEEM), Jean-Luc Harousseau (président de la HAS et du CEESP) et Claude Le Pen (professeur en économie de la santé).

IMG_7186

Si la France possède aujourd’hui de nombreux outils pour mettre en place des études en vie réelle des médicaments (cohortes cliniques, registres, SNIIRAM, dossiers médicaux informatisés…), cette pratique y reste encore peu développée comparé à certains pays comme le Canada ou le Danemark.

Alors même que l’ouverture des données de santé fait débat en France, l’Europe préparerait actuellement une législation fortement restrictive sur l’utilisation des données.

Pourtant, ces études présentent de nombreux avantages, tant sur le plan pharmacoépidémiologique que médico-économique. Plus puissantes que les essais cliniques, les études en vie réelle permettent d’évaluer la sécurité et l’efficacité des médicaments sur le très long cours et sur une large population.

Les laboratoires doivent dorénavant faire la preuve de l’efficience de leurs produits tout au long de leur vie, via des études post-inscription.

Une question se pose alors : comment le prix des médicaments sera-t-il évalué demain ?

Si le président du LEEM reste convaincu de l’utilisation des études en vie réelle en médico-économie, il met cependant en garde sur le déficit méthodologique de ces études et sur la fiabilité des outils existants, avec le risque de voir des demandes de plus en plus contraignantes  de la part des autorités.

Il soulève également les risques de dérive dans l’utilisation de telles études avec une remise en cause du principe des essais cliniques, qui reste le fondement de l’évaluation des médicaments.

IMG_7219

Le président du Leem a ainsi appelé à la mise en place d’un contexte méthodologique parfaitement cadré, eurocompatible et réalisable en pratique dans des délais raisonnables. Enfin, il souhaite que les études post-inscription permettent de contribuer à fixer le juste prix du médicament collectivement.

De son côté, la HAS reconnaît que ces études post-inscription sont très difficiles à mener, mais qu’il existe d’ores et déjà des méthodologies et des outils fiables. Et de rappeler que les données en vie réelle sont bien là pour « re »vérifier ce qui a été préalablement démontré par les essais cliniques.

Quel avenir pour ces études post-inscription? Selon Claude Le Pen, ces études crééent un nouveau type de contrat entre l’industrie et les autorités, sorte de “contrat de confiance “ dans lequel le paiement serait conditionné à l’efficacité réellement prouvée du médicament, le fameux “no cure, no pay”.

IMG_7246